获得性血友病A是一种罕见且严重的获得性出血性疾病，抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体（抑制物）的出现导致FⅧ活性降低[1]。目前国际/中国指南均推荐确诊后立即启动免疫抑制治疗以清除FⅧ抑制物、恢复FⅧ活性[1-2]。2020版国际共识将糖皮质激素（GC）联合环磷酰胺（CTX）和GC联合利妥昔单抗（RTX）均作为一线方案推荐，但是关于二种联合方案之间的优劣，目前尚无证据。国际上RTX的常规方案为每次375mg/M2，每周一次共4次，研究团队既往回顾性分析发现单剂量RTX（375 mg/m2，共1次）联合GC的疗效与常规方案相似，且可以降低免疫抑制的强度以减少感染的风险、降低患者的医疗负担。
2023年10月18日，细胞生态海河实验室张磊/杨仁池团队在《American Journal of Hematology》（IF=12.8）在线发布了题为“Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: a multicenter, open-label, randomized non-inferiority trial”的研究论文（细胞生态海河实验室为第一完成单位）。该研究发现单剂量RTX联合GC与CTX联合GC在初治获得性血友病A患者中疗效及安全性相似，为获得性血友病A免疫抑制治疗提供了高质量的循证医学证据。
该研究为一项多中心、开放标签的非劣效性随机对照研究，旨在比较单剂量RTX联合GC疗法与CTX联合GC疗法在初治获得性血友病A患者中的疗效及安全性。研究纳入成年初治获得性血友病A患者（18-80岁），患者被随机分配接受单剂量RTX联合GC或CTX联合GC治疗，8周时抗体滴度持续不下降的患者交叉至另一组。主要研究目的为完全缓解率（CR，8周内），次要研究目的包括部分缓解率（PR，8周内）、达CR/PR时间、复发率及复发时间、安全性等。
自2017年12月至2022年6月，共有来自5个研究中心的63例患者被随机分配并完成治疗方案。单剂量RTX组和CTX组的CR分别为77.4%和68.8%，证明单剂量RTX联合疗法不劣于CTX联合疗法，两组分别有80.6%和81.3%的患者达到PR，且两组在各亚组中的疗效及安全性评价未见差异。
综上，此研究首次通过多中心随机对照试验比较了单剂量RTX联合GC方案和CTX联合GC方案在初治获得性血友病A患者中的疗效及安全性，研究证明单剂量RTX方案不劣于CTX方案，为获得性血友病的治疗提供了高质量的循证医学证据。
细胞生态海河实验室张磊教授、刘葳副教授为共同通讯作者。团队成员王泮婧、薛峰及周荣富为共同第一作者。
参考文献：
1. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组. 获得性血友病A诊断与治疗中国指南（2021年版）[J]. 中华血液学杂志,2021,42(10)：793-799.2. Tiede A, Collins P, Knoebl P, et al. International recommendations on the diagnosis and treatment of acquired hemophilia A. Haematologica 2020; 105(7): 1791-801.
